In Deutschland sind pharmazeutische Unternehmer nach § 35a SGB V verpflichtet, bei der Markteinführung eines neuen Arzneimittels zu belegen, ob und in welchem Ausmaß ihr Medikament einen Zusatznutzen gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie hat.

Die Nachweispflicht gilt in folgenden Fällen:

• Für alle nach dem 1. Januar 2011 erstmals in Verkehr gebrachte Wirkstoffe.
• Bei neuen Anwendungsgebieten für nach dem 1. Januar 2011 erstmals in Verkehr gebrachte Wirkstoffe.
• Bei neuen Anwendungsgebieten für vor dem 1. Januar 2011 in Verkehr gebrachte Wirkstoffe, wenn der Gemeinsame Bundesausschuss für das Arzneimittel bereits eine Nutzenbewertung veranlasst hat.
• Auf Antrag des pharmazeutischen Unternehmers oder des Gemeinsamen Bundesausschusses frühestens ein Jahr nach Beschluss bei Vorliegen neuer Erkenntnisse.
• Nach Ablauf eines befristeten Beschlusses zur Nutzenbewertung.

Dossier als Grundlage

Der Gemeinsame Bundesausschuss entscheidet auf Grundlage von Studiendaten, ob und welchen Zusatznutzen ein neu zugelassenes Arzneimittel beziehungsweise ein Arzneimittel mit einem neu zugelassenen Anwendungsgebiet gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie hat. Die Studiendaten muss der pharmazeutische Unternehmer einreichen.

Folgende Angaben sind im Dossier erforderlich:

• zugelassene(s) Anwendungsgebiet(e)
• medizinischer Nutzen
• medizinischer Zusatznutzen gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie
• Anzahl der Patienten und Patientengruppen, für die ein therapeutisch bedeutsamer Zusatznutzen besteht
• Kosten der Therapie für die gesetzlichen Krankenkassen Anforderung an eine qualitätsgesicherte Anwendung

Die Arzneimittel-Nutzenbewertungsverordnung enthält darüber hinaus:

• Anforderungen an die Nachweise für den Zusatznutzen
• Grundsätze für die Bestimmung der zweckmäßigen Vergleichstherapie und des Zusatznutzens
• Verfahrensgrundsätze
• Grundsätze, wie die Beratung des pharmazeutischen Unternehmens durch den Gemeinsamen Bundesausschuss abzulaufen hat

Weitere Einzelheiten hat der Gemeinsame Bundesausschuss in seiner Verfahrensordnung geregelt. Beispielsweise, ob er die Nutzenbewertung selbst durchführt oder das Institut für Qualität und Wirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen hiermit beauftragt.

Straffer Zeitplan für Nutzenbewertung

Die zeitlichen Abläufe der frühen Nutzenbewertung – vom Einreichen des Dossiers durch den pharmazeutischen Unternehmer bis zum Abschluss der Erstattungsbetragsvereinbarung – hat der Gesetzgeber genau terminiert.

So läuft die frühe Nutzenbewertung von Arzneimitteln ab:

Die Nutzenbewertung ist innerhalb von drei Monaten nach Markteinführung eines neuen Arzneimittels oder Zulassung eines neuen Anwendungsgebietes zu veröffentlichen.

Anschließend hat der Gemeinsame Bundesausschuss drei Monate Zeit, um unter Berücksichtigung der im Rahmen des durchzuführenden Stellungnahmeverfahrens vorgebrachten Argumente über die Nutzenbewertung zu entscheiden.

Seinem Beschluss schließen sich Verhandlungen zwischen dem GKV-Spitzenverband und dem pharmazeutischen Unternehmer über den Erstattungsbetrag für das Arzneimittel an.

Sollten diese Verhandlungen nicht innerhalb von sechs Monaten abgeschlossen sein, werden der Erstattungsbetrag und weitere Inhalte der Erstattungsvereinbarung innerhalb von drei Monaten durch eine Schiedsstelle festgelegt.