Qualitätsgesicherte Anwendung von Arzneimitteln für neuartige Therapien
Arzneimittel für neuartige Therapien (englisch: Advanced Therapy Medicinal Products, ATMP) basieren auf Gen-, Gewebe- oder Zellprodukten. Diese Therapien sind innovativ und erfordern hohe Qualitätsstandards. Der Gemeinsame Bundesausschuss (G-BA) regelt die Qualitätssicherung für den Einsatz einiger dieser Gen- und Zelltherapeutika in der ATMP-Qualitätssicherungs-Richtlinie.
Ob ein ATMP aufgenommen wird und damit der Qualitätssicherung unterliegt oder nicht, entscheidet der Unterausschuss Arzneimittel des G-BA nach bestimmten Kriterien. In entsprechenden Anlagen zur Richtlinie werden die Details indikationsbezogen oder bezogen auf Arzneimittelgruppen ausgestaltet.
Es gibt Qualitätsanforderungen für die einzelnen Behandlungsphasen von der Therapievorbereitung über die Durchführung bis zur Nachsorge. Sie betreffen die fachlichen Kenntnisse des ärztlichen und nicht ärztlichen Personals wie Facharztqualifikation, Berufserfahrung und Mindestmengen, die Arbeitsprozesse in der Einrichtung wie Bereitschaftsdienste und Fallkonferenzen, Strukturvorgaben wie Ausstattung und Kapazität der Räumlichkeiten sowie Meldungen an Patientenregister.
In der vertragsärztlichen Versorgung können qualitätsgesicherte ATMP aktuell ausschließlich in Form von Gentherapeutika bei Patientinnen und Patienten mit einer schweren Hämophilie eingesetzt werden. Zur Durchführung dieser Therapie benötigen Ärztinnen und Ärzte eine Genehmigung ihrer Kassenärztlichen Vereinigung. Nur mit Genehmigung können sie die Leistungen zulasten der gesetzlichen Krankenkassen abrechnen.
Für andere ATMP-Therapien ist derzeit nur die Nachsorge vertragsärztlich möglich, nicht jedoch die Vorbereitung und Durchführung. Daher gibt es Unterschiede beim Anzeige- und Genehmigungsverfahren je nach Behandlungsphase, die eine Vertragsärztin oder ein Vertragsarzt in der ATMP-Therapie übernehmen möchte.
Arzneimittel für neuartige Therapien umfassen eine Gruppe innovativer Wirkstoffe, die entweder aus Nukleinsäuren oder Zell- beziehungsweise Gewebeprodukten bestehen.
Ziel der aus Nukleinsäuren aufgebauten Gentherapeutika ist entweder der Ersatz, die Reparatur, die Entfernung oder Regulation eines defekten oder dysfunktionalen Gens.
Die Gruppe der sogenannten somatischen Zelltherapeutika und biotechnologisch hergestellten Gewebeprodukte bestehen hingegen aus Zellen, die im Labor so modifiziert werden, dass sie zusätzliche Funktionen, zum Beispiel in der Abwehr von Krebszellen, erhalten oder defektes Gewebe ersetzen.
ATMP sind damit individuell auf Patientinnen und Patienten abgestimmte Arzneimittel, die eine gezieltere Behandlung, im besten Fall Heilung von angeborenen oder erworbenen Erkrankungen ermöglichen. (Quelle: G-BA)
Übersicht
Die Vorbereitung einer ATMP-Therapie beinhaltet die Diagnostik und Indikationsstellung. Bei der Durchführung wird das jeweilige ATMP appliziert. Die Nachsorge besteht aus der Verlaufskontrolle mit regelmäßiger Einbestellung der Patientinnen und Patienten und dauert in der Regel mehrere Jahre.
Anlage Vorbereitung und Durchführung vertragsärztlich möglich Nachsorge vertragsärztlich möglich CAR-T-Zellen bei B-Zell-Neoplasien (Anlage I) Nein Ja Onasemnogen-Abeparvovec bei spinaler Muskelatrophie (Anlage II) Nein Ja Tabelecleucel bei EBV-positiven Posttransplantations-lymphomen (Anlage III) Nein Nein Gentherapeutika bei Hämophilie (Anlage IV) Ja Ja Eladocagene Exuparvovec (Anlage V) Nein Ja
